Menino de 11 anos ouve pela primeira vez graças à terapia genética inovadora na Pensilvânia
Tratamento inovador pode mudar a vida de muitas crianças
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Em um avanço notável da medicina, um menino de 11 anos, Aissam Dam, pôde ouvir pela primeira vez em sua vida após receber uma terapia genética pioneira nos Estados Unidos. O tratamento, realizado pelo Hospital Infantil da Filadélfia (CHOP), no estado da Pensilvânia, representa um marco significativo e oferece esperança para pacientes em todo o mundo que sofrem de perda auditiva causada por mutações genéticas.
Nascido com uma anomalia genética rara que o deixou “profundamente surdo,” Aissam Dam foi submetido a uma terapia genética destinada a corrigir um gene defeituoso responsável por impedir a produção da proteína otoferlina. Essa proteína é crucial para o funcionamento adequado das “células ciliadas” no ouvido interno, responsáveis por converter vibrações sonoras em sinais químicos enviados ao cérebro.
O cirurgião John Germiller, diretor de pesquisa clínica da divisão de otorrinolaringologia do CHOP, expressou a importância desse marco ao afirmar que, embora a terapia genética tenha sido aplicada a um gene extremamente raro, os estudos realizados podem abrir caminho para tratar alguns dos mais de 150 genes que causam perda auditiva na infância.
A cirurgia, realizada em outubro de 2023, envolveu a elevação parcial do tímpano de Aissam e a introdução de um vírus modificado, inofensivo, que transportava cópias funcionais do gene otoferlina no fluido interno da cóclea. Esse processo permitiu que as células ciliadas começassem a produzir a proteína essencial, restaurando assim a função auditiva.
Quase quatro meses após o tratamento em um dos ouvidos, Aissam experimentou uma melhora tão significativa em sua audição que agora enfrenta apenas uma perda auditiva leve a moderada e está, nas palavras do comunicado, “literalmente ouvindo som pela primeira vez em sua vida.”
Apesar desse incrível avanço, há desafios à frente, e o The New York Times destaca que, embora Aissam possa ouvir, ele pode nunca aprender a falar, já que a janela para adquirir a fala geralmente se fecha por volta dos cinco anos. O estudo, autorizado pela Food and Drug Administration (FDA) dos EUA, tem como patrocinadora a Akouos, Inc, uma subsidiária da Eli Lilly and Company, e é parte de uma série de ensaios semelhantes em andamento globalmente, prometendo transformar a vida de crianças com perda auditiva genética.